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提早1個月獲批!首款IDH2抑制劑上市

來源:藥明康德    發布時間: 2017-08-07

近日,美國FDA發布消息:由Agios與Celgene帶來的新藥IDHIFA(enasidenib)獲批上市,用于治療IDH2突變的復發性或難治性急性髓細胞白血病(AML)患者。值得一提的是,這是首款針對IDH2的口服抑制劑,也是美國FDA批準的唯一一款針對這一患者群體的藥物。

近日,美國FDA發布消息:由藥明康德集團合作伙伴Agios與Celgene帶來的新藥IDHIFA(enasidenib)獲批上市,用于治療IDH2突變的復發性或難治性急性髓細胞白血病(AML)患者。值得一提的是,這是首款針對IDH2的口服抑制劑,也是美國FDA批準的一款針對這一患者群體的藥物。

AML是一種惡性血液疾病,病情進展迅速。作為常見的一種急性白血病,每年在美國有21000個新發病例。這一疾病預后較差,大部分患者會出現復發,他們的治療前景也極不樂觀。在AML中,大約有8%-19%的患者帶有IDH2突變。這種突變會抑制正常的血細胞發育,帶來更多幼稚的血細胞。

由Agios與Celgene帶來的Enasidenib是一款IDH2抑制劑。通過對突變的IDH2蛋白的抑制作用,這款新藥有望起到控制病情的效果,它的療效也在臨床試驗中得到了驗證。此前,該藥曾獲美國FDA頒發的優先審評資格和孤兒藥資格。

在一項公開、單盲、多中心的臨床試驗中,研究人員招募了199名成人患者,他們都患有復發性或難治性AML,且都帶有IDH2突變。其中,至少有一半的患者曾接受過2種或更多的抗癌療法。在研究中,患者們接受了每日100mg的初始劑量,直至病情出現進展或出現無法耐受的毒性。

研究表明,Enasidenib能給患者帶來完全緩解(CR),或是部分血液細胞改善的完全緩解(CRh)。兩者綜合起來的數據是23%(n=46)(95% CI:18%,30%),緩解持續時間的中位數為8.2個月(95% CI:4.3,19.4)。對于這些患者來說,出現首次緩解時間的中位數為1.9個月(范圍0.5個月到7.5個月不等),出現佳緩解時間的中位數為3.7個月(范圍0.6個月到11.2個月不等)。這款新藥的安全性同樣在臨床試驗中得到了證實。基于該藥的療效與安全性,美國FDA批準其上市,比預定日期提前了將近1個月。

“這款新藥只進行了4年的臨床試驗,美國FDA就批準它上市了,希望公司能為癌癥和罕見遺傳病患者帶來更多同類首款的精準醫學新藥,”Agios的首席執行官David Schenkein博士說道:“我們期待與Celgene密切合作,共同對IDHIFA進行推廣,使全美罹患這一惡性疾病的患者都能用上它。”


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